סיכום הכנס השנתי של נציגי העמותות האירופיות לאיקס שבי

בכנס דנו במגוון נושאים רלוונטיים, בין השאר בהתפתחות המחקר התרופתי, פגישות עם חברות התרופות, הכרות עם הורים שילדיהם השתתפו במחקר, למדנו על עיצוב השאלון האירופי להורים לילדים עם איקס שביר, ראינו את הסרט "mission to Lars" ושוחחנו עם היוצרת שלו.הכנס היה מרגש ומעניין ולפניכם הסיכום:

רשת עבודה בין תחומית בנושאים רלוונטיים לאיקס השביר:

בסיוע נציגת העמותה האיטלקית, הגברת פיליהמנה פירוזי, חוקרת איטלקייה שעובדת היום במרכז לחקר האיקס השביר בבריסל, הולכת ומתגבשת קבוצה של החוקרים המובילים בעולם באיקס שביר במגוון נושאים – פסיכולוגיים, התפתחותיים, טיפוליים, נוירולוגיה ועוד. הקבוצה תהיה בקשר ותשיב לשאלות שיועברו אליהם על ידי ההורים.

האתר האירופי לאיקס שביר:

האתר האירופי מרכז מידע לגבי כל הכנסים, הפגישות והעמותות האירופיות. באתר מרוכזים גם הכתובות של כל האתרים השונים. אתם מוזמנים להיכנס ולהתרשם.

הסרט "mission to Lars":

הסרט מספר על בחור הלוקה באיקס שביר בשם טום. טום מעריץ של להקת הרוק "מטליקה" וכל חייו מבקש לפגוש את לארס, המתופף האגדי של הלהקה האהובה עליו. הקשר בינו לבין אחותו העיתונאית נותק במשך הזמן. בסרט הם מתקרבים והיא מחליטה לממש את חלומו, לנסוע איתו לאמריקה להופעות של הלהקה ולפגוש את המתופף הנערץ עליו. הם מצליחים לעשות כן לאחר מספר ניסיונות והתמודדויות לא פשוטות שמתוארות באופן רגיש, ביד אמן. בין השאר, מתוארת ההתקרבות של טום ואחותו והקשר בניהם הולך ונבנה באופן עדין ומרגש ביותר. לאחר הסרט הייתה שיחה עם קייטי, יוצרת הסרט, אחותו של טום.
כרגע הסרט מפורסם באירועי צדקה בלבד, ננסה להביא אותו במשך הזמן. 

פגישה עם חברת התרופות נוברטיס:

המחקר של נוברטיס הוא המחקר הגדול ביותר שנעשה בתרופה לאיקס שביר. נוברטיס מתרכזת בפן ההתנהגותי של המחלה, מתכננים להתמקד בפן הקוגניטיבי מאוחר יותר.  התרופה של נוברטיס עובדת על חסימת חלבון מסוים במוח. חסימת החלבון מעוררת פעילות הקולטן שלו ואז מושג איזון ושיפור הסימפטומים ההתנהגותיים.נוברטיס התייחסו במחקר שלהם למצב המטילציה של הנחקר ומצאו כי ברמות מטילציה שונות יש השפעה שונה של התרופה. התרופה נבלעת, המינון הוא גבוה מאד והגלולה מתוארת כגדולה. נוברטיס מנסים בין השאר לעבוד על נוזל ועל מינונים נמוכים יותר בתרופה. התרופה היא סבילה – כלומר אין לה תופעות לוואי משמעותיות.ב-2013 נוברטיס מתכננים להמשיך ולהגדיל את קבוצות הנחקרים. היום הם מחפשים רק נחקרים עם מטילציה מלאה. למרות התקווה לקבל אישורים בשנתיים הקרובות, בגלל דרישות אירופאיות מחמירות למהלך הניסוי הקליני מהלך הניסויים והאישורים לתרופה נדחו.לאחר קבלת האישורים על התרופה הנחקרת היום יתחילו בניסויים בתרופה אשר לדעתם תשפר לא רק את הסימפטומים ההתנהגותיים אלא גם את הפן הקונטיבי.

דיווח של חברת התרופות סי-סייד:

המחקר של סי-סייד נמצא בשלב מתקדם יותר אך הניסויים נערכים על קבוצות קטנות יותר. אין עדיין פרסום של התוצאות  או של תופעות הלוואי, אבל כנראה שהן מספיק טובות כדי שהם ימשיכו בניסויים ואף ירחיבו אותם לקבוצות גיל נוספות. לסי-סייד יש פטנט על התרופה שלהם ולכן חברת התרופות רושה הצטרפה אליהם בתחילת השנה. התוצאות של סי סייד ורושה הינן סימפטומטיות בעיקרן אבל לפי דבריהם התרופה יכולה להשפיע גם על מהלך המחלה. 

דיווח של הורים של ילדים שמשתתפים במחקר :

1. צרפת: התייחסות חברות התרופות מצוינות, אך אין דיווח על שיפור משמעותי.
2. שוויץ: אצל ילד אחד דווח על עליה חדה במרכיב של הסטרס (תעוקה) והוחלט להפסיק בניסוי אצל ילד אחר לא דווח על שינוי ואצל ילד שלישי דווח על שיפור משמעותי – ירידה בחרדה, ירידה חדה באגרסיביות, שיפור תקשורתי.
3. שוודיה: שיפור כללי מסוים.
4. איטליה: שיפור טוב בהתנהגות.
5. גרמניה: הורים לילד אחד דווחו שלמרות שהיה שיפור כללי טוב מאד בהתנהגות הילד החל לסבול מבעיות שינה, אצל ילד אחר מתואר שיפור טוב – החל לכתוב. ילד נוסף תואר שיפור מסוים עם חזרה להתנהגות אגרסיבית לאחר הפסקת התרופה בזמן ההמתנה לתחילת השלב השלישי של הניסוי.

הפגישה הבאה תהיה ברומא ב- 19-20 לאוקטובר 2013 ותתמקד בנושאים רפואיים.